细胞和基因产品的非临床评价研究

内容简介

基因和细胞是目前国内外医药圈研究热的点之一，被寄希望成为攻克等疑难疾病的主要途径，但对于其非临床评价，并没有一个完整的，系统评价研究指南，目前都是处于一种探索和摸索的阶段，国内，从到资本到学术都在推动基因和细胞产品研发，是我国未来几十年生物医药发展的主要方向之一，社会需求极大。目前国内对于细胞或基因还没有专著出版，国外也仅有几本书可以参考。预计会产生较好的社会效益和经济效益。

目录

目 录章 细胞和基因概述 1节 CGT的定义、分类与监管 2节 细胞和基因的基本原理 4第三节 细胞和基因的特殊 9第四节 细胞和基因的发展历史 11第五节 细胞和基因的发展现状与趋势 16第六节 机遇与挑战 29参考文献 31章 细胞和基因产品的风险 36节 细胞和基因产品风险概述 37节 CGT产品源于工艺过程的一般风险 38第三节 细胞产品的风险 39第四节 基因产品的风险 42第五节 结 语 47参考文献 48第三章 细胞和基因产品的行政监管 52节 美国对细胞和基因产品的监管政策 52节 欧盟对细胞和基因产品的监管政策 62第三节 日本对细胞和基因的监管政策 68第四节 中国对细胞和基因产品的监管政策 72参考文献 81第四章 细胞和基因产品的质量控制 88节 细胞产品质量控制 90节 基因产品的质量控制 97参考文献 104第五章 CGT非临床毒理学研究 108节 非临床研究的目的 108节 非临床研究中受试物要求 109第三节 实验模型的选择 110第四节 非临床评价--基于风险的方法 113第五节 非临床研究的设计 115第六节 非临床研究的特殊考虑 119参考文献 135第六章 药代动力学研究与评价 138节 药代动力学研究内容 138节 药代研究动物模型的选择 142第三节 药代动力学研究样品检测 145第四节 药代动力学研究案例及分析 152第五节 结 语 159参考文献 159第七章 CGT的致瘤/成瘤评价 164节 CGT致瘤/成瘤评价概述 164节 细胞产品的致瘤/成瘤评价 179第三节 基因产品的致癌评价 188第四节 风险评估和案例（实例） 193参考文献 197第八章 免疫 200节 免疫原产生原因及检测策略 201节 干细胞、CAR-T细胞的免疫原 207第三节 基因产品的免疫原 216参考文献 222第九章 干细胞产品的非临床评价研究 227节 干细胞概述 227节 干细胞的分类及应用 230第三节 干细胞产品研发现状 241第四节 干细胞非临床评价 242第五节 已上市干细胞产品案例分析 249参考文献 275第十章 CAR-T产品的非临床评价研究 277节 CAR-T细胞产品研发背景 277节 CAR-T细胞产品非临床评价的必要 280第三节 CAR-T细胞产品主要毒特点及其机制 281第四节 CAR-T细胞产品非临床评价的监管要求和 国内外相关指导原则 285第五节 CAR-T细胞产品非临床评价内容和 主要关注的问题 289第六节 CAR-T细胞产品的非临床评价实例 295第七节 展 望 298参考文献 298第十一章 溶瘤病毒的非临床评价研究 305节 OVs的研究开发历史及进展 305节 已批准上市的OVs产品 308第三节 常用OVs的生物学特 310第四节 选择OVs的考虑因素 313第五节 OVs的递送方式 314第六节 OVs的抗作用机制研究进展 316第七节 OVs联用策略研究 320第八节 OVs非临床评价与研究的一般考虑 322参考文献 328第十二章 基因编辑产品的非临床评价研究 331节 基因编辑技术的发展历程 331节 基因编辑产品的分类 336第三节 非临床研究的重要和必要 343第四节 基因编辑产品的风险 344第五节 相关法规和指导原则 347第六节 非临床研究的策略 349第七节 临床前研究方法与挑战 353第八节 案例分析-- -地中海贫血非临床研究案例分析 355第九节 结 语 359参考文献 360第十三章 CGT药品注册申报非临床评价现场核查要点 366节 现场核查相关法规依据 366节 注册核查的流程 368第三节 药理毒理方面现场核查要点及解析 369第四节 现场核查案例 376第五节 现场核查发现的缺陷问题举例 380第六节 结 语 381参考文献 381缩略词表 382